kourdistoportocali.comPeopleHealth«Πράσινο φως» για την έγκριση θεραπείας για την Κυστική Ίνωση στην Ευρώπη

κυστική ίνωση

«Πράσινο φως» για την έγκριση θεραπείας για την Κυστική Ίνωση στην Ευρώπη

Θετική γνωμοδότηση έλαβε το φάρμακο, το οποίο από τον Οκτώβριο χορηγείται σε Αμερικανούς ασθενείς με εξαιρετικά θεραπευτικά αποτελέσματα

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (ΕΦΑΧ – CHMP), του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας την έκδοση άδειας κυκλοφορίας για το ιατρικό προϊόν Kaftrio, το οποίο προορίζεται για θεραπεία της κυστικής ίνωσης σε ασθενείς ηλικίας 12 χρονών και άνω, οι οποίοι είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del ή ετερόζυγοι για την F508del στο γονίδιο CFTR με μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργικότητας (MF) (αντιστοιχώντας είτε σε μηδενική παραγωγή πρωτεΐνης CFTR, είτε σε μία πρωτεΐνη CFTR που δεν ανταποκρίνεται στις δραστικές ουσίες ivacaftor και tezacaftor/ivacaftor in vitro).

Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα ενδιάμεσο στάδιο για την τελική έγκριση του φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.  Η γνωμοδότηση θα σταλεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική λήψη της απόφασης περί της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση.  Όταν δοθεί αυτή η έγκριση, θα ληφθούν οι αποφάσεις για την τιμολόγηση και την αποζημίωση από κάθε κράτος – μέλος της Ευρωπαϊκής Ένωσης, λαμβάνοντας υπόψη τον δυνητικό ρόλο/χρήση του φαρμάκου στο πλαίσιο λειτουργίας του εθνικού συστήματος υγείας της κάθε χώρας.

Επισημαίνεται ότι, εφόσον εγκριθεί, θα είναι το πρώτο φάρμακο-ρυθμιστής της πρωτεΐνης CFTR, που απευθύνεται σε ετερόζυγους για την F508del στο γονίδιο CFTR με μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργικότητας (MF), ενώ θα προσφέρει ακόμα καλύτερα αποτελέσματα και στους ομόζυγους της μετάλλαξης F508del, αναφέρει η Carmen Bozic, επικεφαλής της Ιατρικής Υπηρεσίας και Αντιπρόεδρος της Vertex.

Η έγκριση του Kaftrio αρχικά εισήχθη με τη διαδικασία της γρήγορης αξιολόγησης, όμως κατά τη διάρκεια της, η εταιρεία Vertex αιτήθηκε τρίμηνη αναστολή, η οποία τελικά έγινε δίμηνη και έτσι δεν πληρούνταν οι προϋποθέσεις της γρήγορης αξιολόγησης.

Το Kaftrio θα είναι διαθέσιμο σε δισκία επικαλυμμένα με υμένιο και θα περιέχει 100 mg elexacaftor, 50 mg tezacaftor και 75 mg ivacaftor. Οι ουσίες Elexacaftor και tezacaftor είναι διορθωτές της πρωτεΐνης CFTR, που διευκολύνουν την κυτταρική διεργασία και μεταφορά της πρωτεΐνης F508del‑CFTR, οδηγώντας σε αύξηση της ποσότητάς της, ενώ η ουσία ivacaftor βελτιώνει τη λειτουργία του καναλιού για τη μεταφορά της πρωτεΐνης στην επιφάνεια του κυττάρου.

Το Kaftrio προσφέρει σημαντική βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας, όπως μετράται με το δείκτη ppFEV1 (ποσοστιαίο προβλεπόμενο FEV1). Συγκεκριμένα 14,3% για τους ετερόζυγους και 10%  για τους ομόζυγους. Επίσης, οδηγεί σε μείωση του χλωρίου στον ιδρώτα (41,8 mmol/L  για τους ετερόζυγους και 45,1 mmol/L για τους ομόζυγους) και μία καλύτερη ποιότητα ζωής, όπως αποτιμάται από τον δείκτη CFQ-R.

Η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Kaftrio ελέγχθηκαν σε δύο κλινικές δοκιμές, στις οποίες συμμετείχαν 500 ασθενείς.

Οι πιο συχνές παρενέργειες είναι ο πονοκέφαλος (17,3%), η διάρροια (12,9%) και η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (11,9%). Το προϊόν συνιστάται να συνταγογραφείται από ιατρούς με εξειδίκευση στην πάθηση της κυστικής ίνωσης.

Λεπτομερείς πληροφορίες για τη χρήση του φαρμάκου θα αναφερθούν στη σύνοψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (SmPC), η οποία θα δημοσιευθεί στην Ευρωπαϊκή Δημόσια Έκθεση Αξιολόγησης σε όλες τις γλώσσες της Ευρωπαϊκής Ένωσης μετά από την έγκριση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Το φάρμακο χαρακτηρίστηκε ορφανό κατά τη φάση ανάπτυξής του. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκου θα καθορίσει αν θα διατηρηθεί ο χαρακτηρισμός του φαρμάκου ως ορφανού, οπότε αυτό θα προστατεύεται με πατέντα για δέκα έτη. Επισημαίνεται, ότι η σύνοψη της θετικής γνώμης δημοσιεύεται χωρίς να υπάρχει δέσμευση για την τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, η οποία συνήθως ανακοινώνεται 67 μέρες από τη γνωμοδότηση.

«Ιδιαίτερα χαρμόσυνα τα νέα της θετικής γνωμοδότησης που έλαβε το φάρμακο αυτό, το οποίο ήδη από τον Οκτώβριο χορηγείται σε Αμερικανούς ασθενείς με εξαιρετικά θεραπευτικά αποτελέσματα, επισημαίνει η πρόεδρος του Συλλόγου (https://www.cfathess.gr/) για την Κυστική Ίνωση κ. Αγγελική Πρεφτίτση και προσθέτει: «πιστεύουμε ότι για το λόγο αυτό, σύντομα θα λάβει και την πολυπόθητη άδεια κυκλοφορίας  από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, προκειμένου αυτό να χορηγηθεί και σε όλους τους ασθενείς της Ευρώπης που έχουν ένδειξη για το φάρμακο αυτό».

 

Πηγές:

https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-cystic-fibrosis-patients?fbclid=IwAR21-HoBmmSJgkGOJjRxof0sPZiC-dPv4iyh_bwhg6KJOyZC49h6CwHzfe0

https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/chmp-grants-positive-opinion-kaftrior?fbclid=IwAR0V6cbO2gqy-QSfv920ld5fK8uYF21HyUIro9llTeJiqqq5uO-je4i_xp4

 

SHARE

Περισσότερα

MORE PEOPLE

TOP LINE

ΞΑΦΝΙΚΑ μέλος του ΔΣ της Pfizer προτείνει να ακυρωθούν οι εντολές εμβολίου ακόμη και στο Δημόσιο και να αρθούν οι περιορισμοί!
ΕΠΕΙΓΟΝ> Σοκάρει το κυβερνητικό-κομμουνιστικό-συριζαικό μένος εναντίον μιας εταιρίας που δεν κυβερνάει τη χώρα, δεν διοικεί τη Τροχαία, τη Πολιτική Προστασία και το Υπ. Συγκοινωνιών
Mετά το νέο άρθρο του κορυφαίου επιστημονικού ερευνητή Nicholas Wade είναι αστείο να πιστεύουμε ότι ο Μενέλαος Φουρθιώτης θα ρίξει τον πρωθυπουργό που βγήκε όρθιος από τη κρίση του Έβρου. Θα το κάνει όμως αποτελεσματικά ο Σωτήρης Τσιόδρας
THE EPOCH TIMES-VIDEO> 50 εκατ. δολάρια από τον Fauci στους επιστήμονες που εξαφάνισαν την εργαστηριακή προέλευση του ιού SARS-COV2
Ο Γιάννης (ΑΒACUS) παρέα με 3 φίλους του έκαναν μία δημοσκόπηση στο γκαράζ (επειδή θέλει να γίνει Steve Jobs), η οποία δίνει στο ΚΙΝΑΛ τη 2η θέση
Η ΝEW YORK POST βάζει στο τραπέζι δυνατά το σενάριο του εργαστηριακού ιού. Πως συνδέεται με την διαφαινόμενη εισβολή του Putin στην Ουκρανία και το ενδεχόμενο τουρκικής επίθεσης εναντίον της Ελλάδας
ΙΣΡΑΗΛ-ΕΙΚΟΝΕΣ> Η ElPIS έφτασε στην Ιερουσαλήμ. Για να δούμε εάν θα προκαλέσει κι εδώ το ίδιο μπάχαλο
SOUTH CAROLINA> Νομοσχέδιο καθιστά παράνομο το ερώτημα της κατάστασης εμβολιασμού
BOMBA> O Διευθυντής Κυκλοφορίας της Αττικής Οδού καταγγέλει τον Τσιτσιολίνο-MacGyver για τη μετατροπή της σε παγίδα
EURACTIV-ΔΑΝΙΑ> Οι παιδίατροι ζητούν να επανεξεταστεί ο εμβολιασμός για τα παιδιά
ΕΚΤΑΚΤΟ> Ο ρωσικός στρατός ανέπτυξε ένα νέο τάγμα ηλεκτρονικού πολέμου κοντά στα σύνορα με την Ουκρανία [VIDEO]
ΗΠΑ-PROJECT VERITAS> Ιατρικό προσωπικό παραδέχεται λάθος αραίωση στη χορήγηση του εμβολίου της Pfizer [VIDEO]